В США впервые рекомендовали одобрить препарат генной терапии

15:09, 13 июля 2017
649 0

Американские СМИ уже назвали это событие "окном в новую эру медицины".

REUTERS

Консультативный совет управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рекомендовал регулятору одобрить применение первого в стране лекарства для генной терапии, передает Би-би-си.

Читайте такжеНадежда трансплантологии: биологам удалось пересадить глаза головастиков на их хвосты Препарат производства швейцарской компании Novartis, вынесенный на рассмотрение FDA, разработан для борьбы с острым лимфобластным лейкозом - раком крови.

B-клеточный лимфобластный лейкоз - самый распространенный вид рака среди американских детей. Если FDA одобрит средство генной терапии Novartis, то воспользоваться им смогут и совсем маленькие пациенты в возрасте от 3 лет.

Хотя регулятор не обязан выполнять рекомендации Консультативного совета, эксперты расценивают шансы на то, что препарат будет одобрен, как очень высокие. Окончательное решение ожидают в сентябре 2017 года.

Препарат под названием Tisagenlecleucel действует по принципу адаптивной иммунотерапии генетически модифицированными Т-лимфоцитами. Эта технология называется CAR-T.

Из крови пациента извлекают клетки иммунной системы - T-лимфоциты, которые называют T-киллерами. Затем с помощью модифицированного вируса иммунодефицита человека их генетический код изменяют так, чтобы они атаковали B-клетки, которые тоже относятся к иммунной системе. "Перепрограммированные" T-клетки пересаживают обратно пациенту. Но из-за того, что они уничтожают как раковые, так и здоровые B-клетки, пациенту нужно регулярно вводить антитела - иммуноглобулины.

Технология была разработана учеными в Пенсильванском университете, лицензия на нее принадлежит компании Novartis. Стоить лекарство будет до $500 тыс., но его достаточно применить однократно, а не годами, как в случае с химиотерапией.

Несмотря на эффективность генной терапии, на заседании Консультативного совета обратили внимание на ее тяжелые побочные эффекты. Так, первый прошедший через нее ребенок, пациентка Эмили, чуть не умерла от высокой температуры, сбоя артериального давления и отека легких.

Из-за побочных эффектов Novartis собирается ограничить количество клиник, в которых будет доступен препарат Tisagenlecleucel, до 30-35-ти.

Если вы заметили ошибку, выделите ее мышкой и нажмите Ctrl+Enter