Новый метод лечения позволил мальчику пройти более чем 1,5 км вместе со своей семьей.
На восьмилетнем мальчике, который внезапно потерял подвижность, испытали экспериментальный метод лечения, который может существенно повлиять на лечение редких митохондриальных заболеваний в будущем, пишет Interesting Engineering.
Отмечается, что у мальчика было диагностировано редкое генетическое заболевание - дефицит HPDL. Всего за три месяца он оказался прикованным к инвалидному креслу.
В издании объяснили, что дефицит HPDL нарушает выработку коэнзима Q10, который необходим для преобразования сахаров и жиров в энергию внутри митохондрий, энергетических центров клеток. Это приводит к параличу, ригидности конечностей и сильной усталости.
Ученые из американского медицинского центра NYU Langone Health рассказали журналистам, что их экспериментальное соединение, направленное на выработку коэнзима Q10, помогло обратить вспять паралич мальчика. В течение двух месяцев после начала лечения он снова смог ходить на большие расстояния.
В издании подчеркнули, что метод лечения ученых основан на открытии, которое совершили в 2021 году в лаборатории доктора Майкла Паколда в NYU Langone. Исследователи выяснили, что фермент HPDL преобразует молекулу 4-HMA в 4-HB, что является важным этапом в синтезе CoQ10.
Во время эксперимента, который был проведен на мышах, выяснилось, что добавление 4-HMA или 4-HB восстанавливает производство CoQ10. Это в свою очередь помогает обратить развитие паралича вспять.
После одобрения этого метода лечения мальчик начал ежедневно принимать растворенный в воде 4-HB. Всего за несколько недель его равновесие и выносливость заметно улучшились. Уже через два месяца мальчик смог пройти более чем 1,5 км вместе со своей семьей.
Ученые признали, что выздоровление мальчика не было полным. Тем не менее даже такой результат является прорывом.
Ранее ученые обнаружили часть иммунной системы, которая, по их мнению, "может стать новым источником природных антибиотиков". Они заверили, что это открытие может кардинально изменить лечение инфекционных заболеваний.
По словам ученых, "природные антибактериальные агенты" могут стать альтернативой традиционным антибиотикам в борьбе с антибиотикорезистентными инфекциями. В ходе экспериментов ученые доказали их эффективность.